İnqilabi gen susdurma metodu sadəcə bir iynə ilə DNT-nin LDL xolesterol səviyyəsini əhəmiyyətli dərəcədə, uzunmüddətli azalda bildi.
Nature Medicine jurnalında dərc olunan son araşdırmada gen terapiyası tədqiqatçıları qrupu, potensial olaraq yüksək xolesterol üçün uzunmüddətli, birdəfəlik müalicə təklif edən proprotein konvertaz subtilisin/keksin tip 9 (PCSK9) genini susdurmaq üçün epigenetik redaktədən istifadə edərək innovativ yanaşmanı araşdırıb. PCSK9 - xolesterolun tənzimlənməsində rol oynayan zülaldır. Bu zülal, qaraciyərdə yerləşən aşağı sıxlıqlı lipoprotein reseptorlarının sayını azaldaraq qanda olan pis xolesterolun miqdarını artırır.
Tədqiqat, PCSK9-EE-nin sınaqdan keçirilmiş bütün modellərdə PCSK9 səviyyələrinin əhəmiyyətli dərəcədə azaldığını müəyyən edib. İnsan qaraciyər hüceyrələrində gen susdurulması bir neçə həftə davam edib və alimlər proqnoz verir ki, bu proses uzunömürlü olacaq.
Bundan əlavə, araşdırma, müalicənin DNT-də qalıcı dəyişikliklər etmədiyini, gözlənilməz genetik dəyişikliklərlə bağlı narahatlıqları azaltdığını müəyyən edib. Təhlükəsizlik monitorinqi bir neçə gün ərzində normala dönən qaraciyər fermentlərində yalnız müvəqqəti artım göstərib. Alimlərin bu metodu genlərə əhəmiyyətli dərəcədə təsir etmədən yalnız PCSK9 genini hədəf alıb və inqilabi birdəfəlik müalicə üçün zəmin yaradıb.